Fibrosi cistica accelera l’invecchiamento cellulare, ma la terapia può invertire il processo

Una terapia mirata con modulatori CFTR può invertire il processo biologico: la ricerca italiana apre la strada a cure rigenerative.

Cosa avviene quando una malattia genetica costringe l’organismo a vivere in modo forzato? Questo è il caso della fibrosi cistica, condizione nota per i suoi effetti devastanti su polmoni e pancreas, ma meno discussa per il suo impatto sull’invecchiamento precoce.

Recenti ricerche mostrano che le persone affette da fibrosi cistica abbiano un’età biologica superiore di almeno 3-4 anni rispetto all’età cronologica, un ritardo che influisce sulla salute, sulla vitalità e sulle prospettive di vita nel medio termine.

Tuttavia, attualmente la ricerca ha aperto nuove possibilità: una terapia innovativa potrebbe invertire i segni dell’invecchiamento precoce, almeno a livello biologico, riportando la salute polmonare a livelli in grado di “azzerare il tempo” per le cellule.

L’innovazione proviene dal CEINGE di Napoli, dove un gruppo di ricerca guidato da Giuseppe Castaldo ha esaminato l’età epigenetica e la funzionalità polmonare in pazienti trattati con modulatori CFTR. Dopo soli 12 mesi di trattamento, sembra che il processo non solo rallenti, ma riesca persino a colmare il divario biologico accumulato. L’idea è pertanto rivoluzionaria: non solo è possibile raggiungere una buona salute, ma anche recuperare gli anni perduti!

Un messaggio biologico da interpretare

Come noto in medicina, la fibrosi cistica deriva da mutazioni nel gene CFTR, che compromettono il trasporto del cloro nelle cellule epiteliali, rendendo il muco più denso e complicando l’espulsione dei batteri. In questo contesto, riporta l’ANSA, la ricerca del CEINGE ha determinato l’età biologica dei pazienti attraverso indicatori epigenetici. Risultato ottenuto? Il trattamento con modulatori CFTR, farmaci specifici che riattivano parzialmente la funzione della proteina difettosa, ha svolto il ruolo di “macchina del tempo”, restituendo anni di salute biologica. Il risultato clinico è un miglioramento della capacità polmonare e, soprattutto, la sensazione palpabile di un corpo che riacquista gioventù.

Altro aspetto emerso dalla ricerca internazionale riguarda la modifica dei processi legati alla senescenza. Ricerche precliniche hanno dimostrato come inibire il percorso FGFR/MAPK p38, associato proprio alla senescenza nei bronchi affetti da fibrosi cistica, possa migliorare la funzionalità mucociliare, secondo Edu News. Gli senolitici, farmaci progettati per rimuovere cellule di quel tipo, rappresentano un’ulteriore frontiera promettente per combattere gli effetti dell’invecchiamento accelerato.

Implicazioni e speranze

Le terapie geniche sono un altro settore in fase di sviluppo, stando all’ANSA. Alcune sperimentazioni prevedono aerosol genici per correggere direttamente il gene CFTR tramite inalazione, aprendo la strada a trattamenti che non dipendono dalle varianti genetiche specifiche. Questa strategia mira a intervenire sul difetto alla sua origine, piuttosto che trattarne solo le conseguenze.

Tuttavia, la sfida rimane nell’accessibilità a questi trattamenti, secondo Repubblica: i modulatori CFTR hanno costi elevati, e non tutti i pazienti rispondono. Per coloro che non possono accedervi, tecnologie avanzate come l’editing genico o gli senolitici, sebbene promettenti, devono ancora dimostrare la loro efficacia e sicurezza. Speriamo pertanto in sviluppi celeri e positivi.