Farmaco anti‑amiloide per prevenire cecità apre nuove cure per degenerazione oculare

Purtroppo, i problemi alla retina non sono poco frequenti e la possibilità che sopraggiunga la cecità non sono basse. Ma c’è una soluzione!

Quando la vista comincia a sfumare, magari con linee che sembrano ondulate o con piccoli buchi nella visione centrale, non è solo stanchezza o età che avanza: potrebbe essere il primo segno di una malattia chiamata degenerazione maculare legata all’età, o AMD. Una delle patologie retiniche più diffuse tra le persone oltre i cinquant’anni, e una delle principali cause di cecità nei paesi industrializzati.

Per seguire l’evoluzione della malattia, gli oculisti usano strumenti semplici ma efficaci come l’Amsler grid, una griglia a quadretti neri su sfondo bianco con un puntino al centro. Se il paziente guarda quel punto e nota che i contorni si deformano o compaiono aree vuote, è un campanello d’allarme. Da lì può iniziare un percorso che va da una fase precoce e silenziosa, fino alla perdita irreversibile della vista.

Quello che molti non sanno è che nella retina, come riportato da un articolo pubblicato da Drug Discovery News, accanto ai soliti accumuli di grassi e proteine chiamati drusen, si annida anche una sostanza piuttosto nota nel campo delle malattie neurodegenerative: la beta-amiloide, la stessa coinvolta nella formazione delle placche tipiche dell’Alzheimer. 

Come riportato dal sito Drug Discovery news, in un articolo pubblicato nel 2025, l’azienda Galimedix Therapeutics ha messo a punto un collirio chiamato GAL-101, che agisce sui piccoli aggregati tossici di beta-amiloide per cercare di fermare, o almeno rallentare, il danno neuronale. Il farmaco è ora in fase di sperimentazione clinica, e i ricercatori sperano che possa rappresentare una svolta, non solo per la forma secca dell’AMD, ma anche per altre malattie oculari e cerebrali.

Nuove strade dopo anni di tentativi

Per tanti anni, l’approccio alla degenerazione maculare è rimasto sostanzialmente lo stesso: vitamine, antiossidanti e, nei casi più gravi, iniezioni intraoculari di farmaci anti-VEGF per bloccare la crescita anomala di vasi sanguigni (la cosiddetta forma “umida” della malattia). Un protocollo che ha funzionato in parte, ma che lascia ancora molto spazio all’inefficacia, soprattutto nei pazienti che soffrono di AMD secca, quella senza sanguinamenti, ma ugualmente devastante.

È proprio su questi casi che GAL-101 entra in gioco. Secondo Hermann Russ, cofondatore di Galimedix e direttore scientifico dell’azienda, come riportato da Drug Discovery News, il vero bersaglio terapeutico non sono le placche già formate, ma i piccoli oligomeri di beta-amiloide, che si formano prima dei depositi visibili e sembrano essere i principali responsabili del danno cellulare. Il farmaco, sviluppato come collirio da usare quotidianamente, è pensato per legarsi a queste strutture instabili e impedirne l’aggregazione tossica. 

Una scommessa che punta anche oltre la vista

Come riportato da Drug Discovery News, a sperimentazione clinica, avviata nel dicembre 2024, coinvolge pazienti con più di 55 anni affetti da atrofia geografica (GA), una condizione tipica della AMD secca in fase avanzata. I partecipanti applicano due gocce al giorno per almeno un anno, mentre i medici monitorano la dimensione delle lesioni retiniche e la salute delle aree circostanti.

L’obiettivo? Preservare il tessuto ancora vitale e rallentare la progressione della malattia. Oltre all’AMD, Galimedix ha in mente di estendere l’utilizzo del GAL-101 anche ad altre patologie, come l’Alzheimer (in forma orale) o il glaucoma, altra causa importante di cecità. Qui il legame con la beta-amiloide è meno chiaro, ma il bisogno di terapie efficaci resta altissimo.